Rozwój nauki i nowoczesne technologie badania genomu dostarczają niezbędnej wiedzy, dzięki której można z większą efektywnością i bezpieczeństwem leczyć chorych podchodząc do procesu diagnostyczno-terapeutycznego w sposób medycznie spersonalizowany.

Poszukiwanie leku w oparciu o widoczne symptomy i fizjologię choroby powoli wypiera nowe podejście medycyny opierające się na badaniach molekularnych mechanizmów choroby oraz identyfikujące geny odpowiedzialne za jej powstanie, aby możliwe było opracowanie precyzyjnego leku działającego na ściśle określony cel. W nowoczesnej praktyce lekarskiej centralną rolę odgrywa diagnostyka wspierana przez testy genetyczne i markery molekularne i podejmowane w oparciu o nią decyzje terapeutyczne. Według oficjalnej definicji medycyna spersonalizowana ma polegać na podaniu odpowiedniego leku, w optymalnej dawce, odpowiedniej osobie we właściwym czasie. Taki sposób leczenia niesie ze sobą wiele korzyści – oszczędność czasu, mniejsze koszty oraz przede wszystkim większa skuteczność leczenia i ograniczenie występowania działań niepożądanych.

Medycyna personalizowana z powodzeniem znajduje zastosowanie w onkologii, choć coraz częściej wchodzi w obszar diabetologii, kardiologii, pulmonologii czy reumatologii. W celu optymalnego wykorzystania dobrodziejstw medycyny personalizowanej, warto podjąć działania zmierzające do wypracowania konkretnych systemowych rozwiązań, niwelujących istniejące bariery prawne, świadomościowe czy ekonomiczne. Potrzebna jest rzetelna analiza porównawcza nowych i starych metod leczenia, oparta nie tylko na sukcesie terapeutycznym, ale także efektywności kosztowej. Leczenie oparte na wiedzy w zakresie patogenezy molekularnej u poszczególnych pacjentów, pozwala na jego optymalizację nie tylko w ujęciu medycznym, ale również ekonomicznym. Dzięki zindywidualizowaniu podejściu do chorych możliwe jest między innymi uniknięcie wydatków związanych z nieskutecznym leczeniem. Kluczowe jest to, by na jak najwcześniejszym etapie postępowania terapeutycznego zastosować odpowiednio dobrane metody diagnostyczne. Kompleksowe, a zarazem zindywidualizowane podejście do procesu terapeutycznego, połączone z regularnym monitorowaniem jego postępów, mogą przyczynić się do znaczących oszczędności m.in. w zakresie systematycznie rosnących wydatków na leczenie onkologiczne.

Uwarunkowania cywilizacyjne i demograficzne pozwalają przewidywać, że nakłady przeznaczane na opiekę zdrowotną będą stopniowo rosły, a medycyna personalizowana jest jednym z narzędzi, pozwalających na racjonalne wykorzystanie dostępnych środków.

Warunkiem niezbędnym do optymalnego rozwoju medycyny personalizowanej jest zapewnienie ogólnosystemowych standardów w realizacji testów genetycznych, finansowania procedur diagnostyki towarzyszącej i terapii celowanych, zdefiniowanie odpowiednich ram prawnych, stymulacja badań naukowych, rozwijanie bazy sprzętu medycznego, a także informatyzacja służby zdrowia.

Zmiany systemowe powinny odzwierciedlać przekształcanie się uniwersalizmu w terapii, w zindywidualizowane podejście do pacjenta. Ten kierunek widoczny jest  m.in. w obszarze badań nad nowymi lekami. Aktualnie 42% cząsteczek będących w fazie badań i rozwoju ma potencjał,
by stać się lekami ukierunkowanymi molekularnie, a szacowany wzrost nakładów na tego typu leki
w perspektywie najbliższych 5 lat wynosi 33%. Tendencja ta jest szczególnie widoczna w onkologii, 73% cząsteczek ukierunkowanych jest molekularnie. W 2015 roku FDA zatwierdziło aż 13 takich leków.

To właśnie ekonomiczny wymiar medycyny personalizowanej stał się motywem przewodnim II Międzynarodowego Forum Medycyny Personalizowanej pod patronatem Ministerstwa Zdrowia, wydarzenia skierowanego do środowisk naukowych, akademickich, medycznych i ekonomicznych, które odbyło się 27 marca w Krakowie.